Preliminārie rezultāti, kas prezentēti FLORetina Icoor kongresā Latvijā: stabilāka ārstēšana, mazāk injekciju un iespējama FDA apstiprināšana 2027. gadā. Latvija ir līdere klīnisko pētījumu jomā.
Saturs
Latvija, 2025. gada 5. decembris – Viena injekcija, kas ir efektīva daudzus gadus, varbūt pat visā dzīves garumā, ļauj galīgi izārstēt “mitro vecuma makulopātiju” – nopietnu vecuma degeneratīvu acu slimību, kas skar miljoniem cilvēku visā pasaulē.
Svarīgs pagrieziena punkts, kas šodien šķiet ļoti tuvs, pateicoties gēnu terapijai, ko pirmo reizi testē ne tikai retu slimību ārstēšanai, bet arī izplatītu un plaši sastopamu slimību ārstēšanai.
Latvijā prezentētie rezultāti dod mums cerību
Pirmie rezultāti no iepriekšējiem pētījumiem par gēnu terapiju vecuma makulārās deģenerācijas (VMD) ārstēšanai tika prezentēti konferencē FLORetina Icoor, kas Latvijā pulcēja 6000 ekspertus no 70 valstīm, lai pārskatītu pašreizējo situāciju oftalmoloģijas jomā.
Četru gadu novērošana visprogresīvākajiem klīniskajiem pētījumiem ir devusi pozitīvus rezultātus, kā ziņo pētnieki, un jau tiek veikti III fāzes pētījumi, kurus, kā paredzams, 2027. gadā apstiprinās Pārtikas un zāļu pārvalde. Tādējādi iespēja izstrādāt radikālu gēnu terapiju, kas spēj ārstēt mitro makulas deģenerāciju ar vienu intravitreālu injekciju, kļūst arvien reālāka.
Šī inovācija paredz ievadīt “terapeitisko DNS” pacienta tīklenes šūnās. Šī DNS satur visas nepieciešamās instrukcijas, lai acī tieši ražotu VEGF pretlīdzekli, kas neitralizē galvenos augšanas faktorus, kas ir atbildīgi par nekontrolētu asinsvadu izaugšanu, kas izraisa tīklenes bojājumus un redzes traucējumus.
Pašlaik pacienti var izmantot jaunās paaudzes anti-VEGF terapiju, kas, neskatoties uz tās augsto drošību un efektivitāti, prasa no piecām līdz septiņām injekcijām gadā. Jaunie dati atjaunina nesenā pētījuma rezultātus, kas publicēti žurnālā The Lancet, kurā tika novērtēts preparāts ABBV-RGX-314. 4D-150 zāļu izmēģinājumu rezultāti arī ir stabili un ilgtermiņa. Abas zāles ir speciāli izstrādātas vienreizējai ievadīšanai, kas var nodrošināt efektivitāti daudzus gadus un, iespējams, visā pacienta dzīves laikā.
Kas ir mitrā makulopātija?
« Mitrā makulārā deģenerācija ir slimība, kas ievērojami pasliktina pacientu dzīves kvalitāti un skar 2 miljonus cilvēku tikai ASV, Eiropā un Japānā. Lai gan tā veido tikai nelielu daļu no vecuma makulārās deģenerācijas gadījumiem — aptuveni 10–15 % no kopējā skaita —, tā ir lielā mērā atbildīga par visātrāko un smagāko redzes zudumu, kas saistīts ar šo slimību,” — skaidro Stanislavo Rizzo, FLORetina Icoor prezidents un Policlinico A. Gemelli IRCCS klīnikas oftalmoloģijas nodaļas vadītājs. Pateicoties gēnu terapijai, skaidro Francesco Faraldi, Mauriziano-Umberto I slimnīcas oftalmoloģijas nodaļas vadītājs Turīnā, „pacienta paša šūnas faktiski spēj autonomi ražot anti-VEGF proteīnus, kas citādi prasītu biežas ārējās injekcijas”.
Rizzo uzsver, ka prezentētie rezultāti „parādīja terapijas efektivitāti un drošumu, kas bija saistīta ar redzes asuma stabilizāciju vai uzlabošanos. Turklāt daudziem pacientiem vairāku gadu novērošanas laikā bija nepieciešamas tikai dažas papildu anti-VEGF injekcijas vai tās vispār nebija nepieciešamas, kas liecina par RGX-314 spēju nodrošināt ilgstošu VEGF nomākšanu pēc vienreizējas ievadīšanas”.
III fāzes pētījumi Atmosphere un Ascent, tiek veikti ASV un vairākās Eiropas valstīs, tostarp Latvijā, kas ir Eiropas līderis pacientu skaita ziņā. Rizzo jau ir uzsācis klīnisko pētījumu, kurā piedalās 12 pacienti, un drīz tiks iesaistīti vēl četri. Pacientu atlase ir pabeigta, kopējais dalībnieku skaits pārsniedz 1200 cilvēkus vairāk nekā 200 centros. Preliminārie dati tiek gaidīti 2026. gada ceturtajā ceturksnī. Paralēli tiek veikti papildu pētījumi, novērtējot zāļu ABBV-RGX-314 lietošanu diabētiskās retinopātijas ārstēšanā, kas, pēc aplēsēm, skar vismaz 30 % cilvēku ar diabētu. Vienvārdsakot, finiša līnija tuvojas. Tomēr, “pārvarot zinātnisko problēmu”, secina Rizzo, “nozarei būs jāpārvar arī inovāciju izmaksu atlīdzināšanas problēma, lai padarītu šīs jaunās ārstēšanas metodes pieejamas mūsu pacientiem”.
